Para obtener la aprobación de un estudio clínico, una empresa farmacéutica debe enviar a las autoridades sanitarias nacionales el denominado «protocolo de estudio» en el que se describen todos los detalles del estudio. Este protocolo es revisado por las autoridades de salud y también por un comité de ética, cuya función es evaluar todos los aspectos en relación con la dignidad, los derechos, la seguridad y el bienestar de las personas que participan en la investigación médica. Si las autoridades de salud y el comité de ética no aprueban el protocolo, entonces el estudio no puede iniciarse. Cualquier cambio en el protocolo también debe ser aprobado por el comité de ética
Un comité de ética debe tener al menos 5 miembros y está compuesto por profesionales de la salud y representantes de la comunidad
La Asociación Médica Mundial ha desarrollado la llamada «Declaración de Helsinki», la que establece los estándares éticos para la investigación con seres humanos, material humano o datos identificables. Los investigadores declararán que su protocolo de estudio clínico ha sido desarrollado en línea con estos principios éticos. Además de esto, las agencias regulatorias de los países como el Instituto Nacional de Salud en Perú, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos, la Agencia para la Evaluación de Productos Medicinales (EMEA), así como varios textos legislativos a nivel de la Unión Europea, tienen reglas muy específicas establecidas para proteger a los pacientes que participan en estudios clínicos
